Wizja 1 rok po terapii genowej dla wrodzonej amaurozy Lebera

Wideo
Dane dotyczące utrwalenia po miesiącu i 12 miesiącach po leczeniu (01:35)
Wrodzona amauroza Lebera, częsta przyczyna ślepoty u niemowląt i dzieci, stała się ostatnio pierwszą ludzką genetyczną chorobą siatkówki, która ma polepszyć widzenie w odpowiedzi na leczenie. Pacjenci z mutacjami w genie kodującym specyficzne dla nabłonka barwnikowego białko 65-kD (RPE65) zyskiwali widzenie w ciągu kilku tygodni po podskórnym wstrzyknięciu wektora zawierającego gen w jednym oku. 2-5 Na roczną obserwację po genie terapia, trzej młodzi dorośli pacjenci w naszym badaniu 4,5 pozostali bez poważnych zdarzeń niepożądanych.
Ryc. 1. Read more „Wizja 1 rok po terapii genowej dla wrodzonej amaurozy Lebera”

Reforma systemu opieki zdrowotnej 2009 na stronie healthreform.nejm.org

W ciągu ostatniego roku naród był świadkiem niezwykłego przykładu procesu demokratycznego w pracy. Krajowa debata na temat opieki zdrowotnej w Stanach Zjednoczonych zwróciła na siebie uwagę kraju i jest przedmiotem codziennego relacjonowania w mediach. Debata była najbardziej fascynująca na dwóch arenach. W Waszyngtonie ustawodawcy narodu zaangażowali się w toczące się – i w dużej mierze dyskusyjne dyskusje – o reformie służby zdrowia. Na uniwersytetach iw ośrodkach analitycznych eksperci ds. Read more „Reforma systemu opieki zdrowotnej 2009 na stronie healthreform.nejm.org”

Praktykowanie medycyny w epoce Facebooka ad

Lub rezydentka dermatologii, która jest pytana o randkę przez pacjenta z kliniki po tym, jak dowiedział się z jej profilu online, że jest singlem – informacja, że on się wahał, by wyciągnąć ją osobiście. Lub uczestnictwo w medycynie, którego ocena kliniczna jest kwestionowana z powodu zdjęć zamieszczonych w Internecie, pokazujących go w postępowych etapach pozornego nietrzeźwości na przyjęciu w departamencie. Chociaż wiele stron internetowych pozwala użytkownikom wybrać wyższe ustawienia prywatności i kontrolować, jakie osobiste treści są dostępne dla kogo, jasne jest, że nie ma już profesjonalnego usuwania pomiędzy wieloma klinicystami i ich pacjentami. Lekarze, ośrodki medyczne i szkoły medyczne starają się dotrzymać kroku potencjalnym skutkom takiego połączenia sieci w praktyce klinicznej. W e-mailu dla studentów i wykładowców Harvard Medical School, dziekan ds. Read more „Praktykowanie medycyny w epoce Facebooka ad”

Przedwczesne uwalnianie danych z badań klinicznych Ezetimibu

Ostatnie kontrowersje dotyczące tego, czy ezetymib powodujący obniżenie poziomu cholesterolu wywołują raka, rodzi pilne pytania dotyczące systemów, których używamy do opracowywania leków i wyrobów medycznych, a następnie oceny ich bezpieczeństwa i skuteczności.1-3 Powszechnie uznaje się, że duże, wielonarodowe badania kliniczne są niezbędne do zrozumienia ryzyka i korzyści wynikających z nowych metod leczenia. Chociaż takie studia nazywa się prostymi , ich złożoność organizacyjna pociąga za sobą ogromne inwestycje w pieniądze, czas i energię. Biorąc pod uwagę ten kontekst, wydarzenia związane z opracowaniem i testowaniem ezetymibu stanowią przydatną okazję do refleksji nad przyszłym kierunkiem badań klinicznych. Omawiamy okoliczności, które doprowadziły do nieoczekiwanego i przedwczesnego uwolnienia danych dotyczących bezpieczeństwa związanych z nowotworowymi wynikami trwających badań ezetymibu (Tabela 1) i przedstawiają zalecenia dotyczące zajęcia się takim przedwczesnym uwalnianiem w przyszłości (Tabela 2). Początkowa aprobata Ezetimibu
Ezetymib, który został odkryty nieoczekiwanie podczas poszukiwania inhibitorów acylo-koenzymu A: cholesterolowej acylotransferazy w Schering-Plough Research Institute, 4,5 przeszedł konwencjonalny program oceny leków obniżających poziom cholesterolu. Read more „Przedwczesne uwalnianie danych z badań klinicznych Ezetimibu”